Instrucción 30/2017 APÈNDIX VIII FORMULARI DE SOL·LICITUD I SEGUIMENT

instrucción 30/2017 apèndix viii. formulari de sol·licitud i seguiment del tractament amb velaglucerasa en malaltia de gaucher tipus

Instrucción 30/2017

APÈNDIX VIII. FORMULARI DE SOL·LICITUD I SEGUIMENT DEL TRACTAMENT AMB
VELAGLUCERASA EN MALALTIA DE GAUCHER TIPUS I.
DADES IDENTIFICATIVES DEL PACIENT
Nom i cognoms:
Núm. de SIP:
Sexe: Home  Dona
Data de naixement:
Adreça:
Telèfon:
DADES IDENTIFICATIVES DEL METGE SOL·LICITANT
Nom i cognoms:
Núm. de col·legiat
Servei/Unitat:
Centre:
DADES DEL DIAGNÒSTIC
Data del diagnòstic: Genotip: Activitat enzimàtica (nmol/h/mg):
Genotip quitotriosidasa (duplicació de 24pb):
DADES DEL TRACTAMENT
Data d’inici: Dosi d’inici (U): Interval: Dosi d’inici per kg de pes:
Dosi actual (U): Interval: Dosi actual per kg de pes:
 Inici del tractament.
 Continuació del tractament.
 Modificació / canvi de tractament.
Criteris d’inici del tractament
Es consideren pacients candidats per a iniciar tractament amb
velaglucerasa aquells amb malaltia de gaucher tipus I diagnosticats
per mitjà de la determinació de baixa activitat enzimàtica de
gucocerebrosidasa acida en extractes de cèl·lules sanguínies o
fibroblastos i que complisquen amb algun dels criteris clínics
següents:
*
Visceromegàlies simptomàtiques.
*
Anèmia simptomàtica.
*
Plaquetes < 20.000/mm3 o trombocitopènia de qualsevol grau amb
manifestació hemorràgica o associada a condicions que augmenten el
risc de sagnat, (cirrosi, cirurgia major, dèficit de factors de la
coagulació),
*
Malaltia pulmonar causada per infiltració per cèl·lules de
Gaucher.
*
Malaltia òssia clínica o radiològica: episodi de dolor ossi agut
*
Diagnòstic en edat pediàtrica.
*
SITUACIÓ ESPECIAL. Embaràs: evidència científica limitada relativa
a l’ús de velaglucerasa alfa en dones embarassades (ús fora de la
fitxa tècnica).
CRITERIS D´EXCLUSIÓ
*
Afectació neurològica greu per EG (especialment del sistema
nerviós central).
*
Tractament amb fàrmacs experimentals o en ús compassiu en què no
s’haja establit un perfil de seguretat i d’interaccions amb
velaglucerasa.
*
Altres malalties concomitants amb compromís vital el pronòstic del
qual no es modifique amb l’administració de velaglucerasa.
*
Hipersensibilitat coneguda al principi actiu i/o a qualsevol dels
excipients de la presentació farmacèutica.
*
Criteris de continuació del tractament
Els tractaments amb velaglucerasa s’han d’autoritzar per un període
màxim d’UN ANY, després del qual es requerirà la reavaluació del
pacient. La continuïtat del tractament s’ha de considerar en funció de
la resposta al tractament segons els criteris següents:

* Únicament per a pacients sense activitat de quitotriosidasa
(homozigots per a la duplicació de 24 pb).
*
Sense noves patologies que comprometen la resposta al tractament.
*
Sense malalties ni complicacions greus relacionades amb el
tractament que posen en risc la vida.
*
Adherència adequada al tractament (pauta posològica) i al protocol
de seguiment (visites i/o proves de seguiment).
*
Judici clínic d’avaluació de malaltia favorable basat en els
criteris de resposta FEETEG:
*
Òptima: aconseguir 5 de 6 criteris de resposta (ha d’estar inclòs
el punt 5: malaltia òssia).
*
Subòptima: aconseguir 3-4 dels 6 criteris de resposta.
*
Resposta nul·la: aconseguir 2 o menys criteris de resposta.
Després de la reavaluació del pacient (12 mesos i anual) s’ha de
procedir a individualitzar la pauta posològica segons els criteris
següents:
*
Resposta òptima: disminuir la dosi un 25 % (dosi mínima 15U/kg/14
dies)
*
Resposta subòptima o nul·la: augmentar la dosi un 25% (dosi màxima
60U/kg/14 dies).
Després de 4 anys de TES a dosis màximes i resposta nul·la s’ha de
considerar el benefici de la continuïtat del tractament
En tots els casos, cal adjuntar a aquesta sol·licitud:
 Consentiment del pacient o del responsable.
 Vistiplau del responsable del servei o unitat clínica.
 Informe clínic complet justificatiu.
 Vistiplau del responsable de la Comissió de Farmàcia i Terapèutica.
 Informe d’estimació de l’impacte econòmic.
 Vistiplau del responsable del Comité de Bioètica Assistencial.
Exploracions per a avaluació BASAL i ANUAL del pacient (cal
emplenar-ho):
Exploracions
Mesura del canvi des del valor inicial abans del tractament
Hemoglobina (g/dl)
(cal indicar-ne el valor)
+2,75 g/dl
Recompte de plaquetes (%)
(cal indicar-ne el valor)
+120%
Volum hepàtic (%)
(cal indicar-ne el valor)
-27%
Volum de la melsa (%)
(cal indicar-ne el valor)
-64%
Malaltia òssia
*
Escala EVA
*
Noves crisis òssies, osteonecrosi, aixafament
(cal indicar-ne el valor)
(Sí / No)
Biomarcadors
*
quitotriosidasa (nmol/h/mL)
*
CCL18(NG/ML)
(cal indicar-ne el valor)
cal indicar-ne el valor)
AVALUACIÓ DE LA RESPOSTA
*
Òptima (5/6)
*
Subòptima (3-4/6)
*
Nul·la (< 2/6)
(cal seleccionar-ho)



Sense noves patologies que comprometen la resposta al tractament.
(Sí / No)
Sense malalties ni complicacions greus relacionades amb el tractament
amb velaglucerasa que posen en risc la vida.
(Sí / No)
Adherència adequada al tractament i al protocol de seguiment.
(Sí / No)
Judici clínic d'avaluació de malaltia favorable.
(Sí / No)
Facultatiu prescriptor
Sign.:________________
Data: ____/____/_____
Cap (responsable) de servei clínic
Sign.:________________
Data: ____/____/_____
Facultatiu de farmàcia
Validat:  SI  NO
Sign.:________________
Data: ____/____/_____
Direcció General de Farmàcia i Productes Sanitaris
Conforme:  SI  NO
Sign.:______________________
Data: ____/____/_____
Sol·licitud núm.:_______________
Data:
Observacions:
Documentació adjunta: Informació complementària en:
Informe clínic _________________________________________________
Direcció General de Farmàcia i Productes
Qualsevol altra informació d'interés
________________________________________________ C/ Misser Mascó, 31,
46010, València
[email protected] / farmà[email protected] http://www.san.gva.es/val/prof/dgf/homedg